Οι τελευταίες και… ελπιδοφόρες θεραπείες για τη Σκλήρυνση κατά Πλάκας

Πέρα από τα φάρμακα, υπάρχουν και πιο πρωτοποριακές ιδέες, όπως οι κυτταρικές θεραπείες. Η ImmPACT Bio δοκιμάζει το IMPT-514, που χρησιμοποιεί ειδικά κύτταρα (CAR-T) για να σταματήσουν την επίθεση του ανοσοποιητικού στα νεύρα. Η πρώτη δοκιμή σε ασθενή ξεκίνησε το 2025 και αν πετύχει, μπορεί να σταματήσει τη νόσο για… πάντα!

Κεντρικό σύστημα ελέγχου

Η Σκλήρυνση κατά Πλάκας (ΣΚΠ), ή Πολλαπλή Σκλήρυνση, είναι μια ασθένεια που επηρεάζει τον εγκέφαλο και το νωτιαίο μυελό, δηλαδή το κεντρικό νευρικό σύστημα, που λειτουργεί ως το κέντρο ελέγχου του σώματός μας. Τα νεύρα μας είναι σαν καλώδια που μεταφέρουν σήματα για να κινηθούμε, να σκεφτούμε ή να νιώσουμε. Στην ΣΚΠ, το ανοσοποιητικό μας σύστημα, που κανονικά μας προστατεύει από ιούς, επιτίθεται κατά λάθος σε αυτά τα καλώδια, και συγκεκριμένα στην προστατευτική τους επικάλυψη, τη μυελίνη. Όταν η μυελίνη χαλάει, τα σήματα μπλοκάρουν, και αυτό προκαλεί προβλήματα όπως κούραση, δυσκολία στο περπάτημα, μούδιασμα, προβλήματα όρασης ή ακόμα και δυσκολία στη σκέψη.

Προτιμάει τις γυναίκες

Η νόσος μπορεί να έρχεται με εξάρσεις, όπου τα συμπτώματα χειροτερεύουν και μετά να γίνονται καλύτερα, ή να χειροτερεύουν σταθερά, κάνοντας τη ζωή πιο δύσκολη. Δεν είναι ίδια για όλους, χτυπάει συχνά νέους ανθρώπους, από 20 μέχρι 40 ετών, και είναι πιο συχνή στις γυναίκες. Η επιστήμη έχει κάνει μεγάλα βήματα για να βοηθήσει όσους ζουν με ΣΚΠ, και η φετινή χρονιά έφερε  νέες θεραπείες και καλύτερους τρόπους διάγνωσης. Ένα από τα πιο σημαντικά φάρμακα είναι το tolebrutinib, ένα χάπι από την εταιρεία Sanofi που μειώνει τη φλεγμονή στον εγκέφαλο και το νωτιαίο μυελό. Σε δοκιμές, έδειξε ότι καθυστερεί την επιδείνωση της αναπηρίας κατά 31% σε ανθρώπους με δευτερογενή προϊούσα ΣΚΠ, δηλαδή τη μορφή όπου τα συμπτώματα χειροτερεύουν σταδιακά. Όμως, η έγκρισή του από τον FDA στις ΗΠΑ καθυστέρησε για τις 28 Δεκεμβρίου 2025, γιατί χρειάζονται έξτρα έλεγχοι για την ασφάλειά του, κυρίως για το πώς επηρεάζει το ήπαρ. Παρόλα αυτά, η Sanofi είναι αισιόδοξη ότι θα εγκριθεί σύντομα.

Ξανακτίζουν τον… οργανισμό

Ένα άλλο φάρμακο, το fenebrutinib από τη Roche, δοκιμάστηκε σε ανθρώπους με υποτροπιάζουσα ΣΚΠ, όπου τα συμπτώματα έρχονται και φεύγουν, και σχεδόν σταμάτησε τη δραστηριότητα της νόσου για δύο χρόνια, με λιγότερες παρενέργειες από άλλα παρόμοια χάπια. Επίσης, το frexalimab κράτησε τη νόσο ήρεμη για πάνω από 2,5 χρόνια σε ασθενείς με υποτροπιάζουσα ΣΚΠ, χωρίς σοβαρά προβλήματα, και τώρα δοκιμάζεται σε περισσότερους ανθρώπους. Οι επιστήμονες δουλεύουν και σε θεραπείες που ξαναχτίζουν τη χαλασμένη μυελίνη, κάτι που λέγεται επαναμυελίνωση! Στο Πανεπιστήμιο του Κέμπριτζ δοκιμάζουν δύο γνωστά φάρμακα, την κλεμαστίνη και τη μετφορμίνη, που βοηθούν τα κύτταρα του εγκεφάλου να φτιάξουν νέα μυελίνη. Οι δοκιμές, που ξεκίνησαν κι αυτές το 2025, δείχνουν ότι μειώνουν την κούραση, τον πόνο και βελτιώνουν την όραση. Ένα άλλο φάρμακο, το PIPE-307 της Contineum Therapeutics, δοκιμάζεται σε 168 ασθενείς με υποτροπιάζουσα ΣΚΠ από τον Δεκέμβριο του 2024, και τα αποτελέσματα θα έρθουν το φθινόπωρο του 2025. Αν πετύχει, μπορεί να βοηθήσει τα κύτταρα να ξαναφτιάξουν μυελίνη, μειώνοντας τα επεισόδια.

Δοκιμές όπου σταματούν τη νόσο!

Στην Αυστραλία, το Πανεπιστήμιο Monash δοκιμάζει το Diaprotectome, που προστατεύει τα νεύρα και ίσως αντιστρέψει τη ζημιά σε προϊούσα ΣΚΠ. Οι δοκιμές ξεκινούν μέσα στο 2025 και έχουν τραβήξει πολύ ενδιαφέρον από όλο τον κόσμο. Πέρα από τα φάρμακα, υπάρχουν και πιο πρωτοποριακές ιδέες, όπως οι κυτταρικές θεραπείες. Η ImmPACT Bio δοκιμάζει το IMPT-514, που χρησιμοποιεί ειδικά κύτταρα (CAR-T) για να σταματήσουν την επίθεση του ανοσοποιητικού στα νεύρα. Η πρώτη δοκιμή σε ασθενή ξεκίνησε το 2025, και αν πετύχει, μπορεί να σταματήσει τη νόσο για πάντα. Η Abata Therapeutics πήρε γρήγορη έγκριση από τον FDA τον Αύγουστο του 2024 για το ABA-101, που χρησιμοποιεί κύτταρα Treg για να ηρεμήσουν το ανοσοποιητικό και δοκιμάζεται σε προϊούσα ΣΚΠ με φλεγμονές στον εγκέφαλο. Ακόμα, έρευνες σε ποντίκια δείχνουν ότι τα νευρικά βλαστοκύτταρα μπορούν να φτιάξουν νέα μυελίνη σε κατεστραμμένες περιοχές, ανοίγοντας δρόμο για δοκιμές σε ανθρώπους στο μέλλον.

Να ρίξουν το κόστος

Η διάγνωση της ΣΚΠ έχει γίνει πιο εύκολη με τα νέα κριτήρια McDonald 2024, που χρησιμοποιούν βιοδείκτες, δηλαδή μετρήσεις από το αίμα, όπως οι kappa free light chains, ή ειδικές εικόνες από μαγνητικές τομογραφίες, όπως το central vein sign και τα paramagnetic rim lesions. Αυτά βοηθούν να βρεθεί η νόσος πριν εμφανιστούν συμπτώματα, ακόμα και σε παιδιά ή ανθρώπους πάνω από 50 ετών, ώστε η θεραπεία να ξεκινάει νωρίς. Η τεχνητή νοημοσύνη βοηθάει επίσης, αναλύοντας εικόνες και δεδομένα για να προβλέψει πώς θα εξελιχθεί η νόσος σε κάθε ασθενή, ώστε να δοθεί η καλύτερη θεραπεία.  Το Ocrevus, ένα γνωστό φάρμακο, δοκιμάστηκε και σε παιδιά και έδειξε ότι μειώνει τις υποτροπές, όπως το Gilenya, δίνοντας ελπίδα για θεραπεία από μικρή ηλικία. Όμως, υπάρχουν προβλήματα, όπως το υψηλό κόστος – το Ocrevus φτάνει τα 95.000 δολάρια ανά έγχυση – που δυσκολεύει πολλούς να το πάρουν. Επίσης, η διακοπή ή αλλαγή φαρμάκων μπορεί να επηρεάσει την πορεία της νόσου, ενώ πράγματα όπως η απώλεια βάρους ή λοιμώξεις από COVID-19 μπορεί να χειροτερέψουν τα συμπτώματα. Η ψυχολογική υποστήριξη γίνεται πιο σημαντική, με προγράμματα που βοηθούν τους ασθενείς να τα βγάλουν πέρα με την καθημερινότητα. Παρά τις δυσκολίες, η έρευνα προχωράει γρήγορα, με εργαστήρια όπως στο Πανεπιστήμιο του Κέμπριτζ, το Monash, στο UC San Francisco και στο Cleveland Clinic όπου δουλεύουν σκληρά για νέες θεραπείες που επιχειρούν να σταματήσουν τη νόσο, αλλά και να διορθώσουν τη ζημιά ωστε να δώσουν πίσω μια ποιότητα ζωής…

@karapanagiotidu

Πηγές: ECTRIMS 2025, Πανεπιστήμιο του Κέμπριτζ, Πανεπιστήμιο Monash, UC San Francisco, AAN 2025, FDA, Sanofi, Roche, Contineum Therapeutics, ImmPACT Bio, Abata Therapeutics, NeurologyLive, Lancet Neurology, ScienceDaily.